Definiert wird die evidenzbasierte Medizin (EbM oder EBM) ursprünglich als der »gewissenhafte, ausdrückliche und umsichtige Gebrauch der aktuell besten Beweise für Entscheidungen in der Versorgung eines individuellen Patienten«. EbM beruht demnach auf dem jeweils aktuellen Stand der Forschung, klinischer Studien und medizinischer Veröffentlichungen – der so genannten Evidenz.

In der klinischen Praxis der EbM bedeutet dies die Integration individueller klinischer Expertise mit der besten, verfügbaren, externen Evidenz aus systematischer Forschung.

Auf dieser evidenzbasierten individuellen Entscheidung für den einzelnen Patienten aufbauend, wird die Bezeichnung EbM auch in der evidenzbasierten Gesundheitsversorgung verwendet. Hierbei werden die Prinzipien der EbM auf organisatorische und institutionelle Ebene übertragen. Das heißt, eine Behandlungsempfehlung wird nicht für einzelne Kranke, sondern für eine Gruppe von Kranken oder für eine ganze Bevölkerung ermittelt. Aus den Ergebnissen der Forschung werden Behandlungsempfehlungen, sogenannte Leitlinien abgeleitet.

Evidenzbasierte Medizin (EbM) ist also die auf »Beweismaterial« gestützte Heilkunde und umfasst jede Form von medizinischer Behandlung, bei der patientenorientierte Entscheidungen ausdrücklich auf der Grundlage von nachgewiesener Wirksamkeit getroffen werden. Der Wirksamkeitsnachweis erfolgt dabei durch statistische Verfahren. Die EbM steht damit im Gegensatz zu Behandlungsformen, bei denen kein solcher Wirksamkeitsnachweis vorliegt.

Der Begriff wurde Anfang der 90er Jahre von Gordon Guyatt aus der Gruppe um David Sackett an der McMaster University, Hamilton, Kanada, geprägt. Im deutschen Sprachraum wurde über das Konzept erstmals 1995 publiziert.

Die Idee der evidenzbasierten Medizin lässt sich auf das in der zweiten Hälfte des 18. Jahrhunderts von britischen Ärzten entwickelte Konzept der »medical arithmetic« zurückführen. Erstmalig findet sich die Bezeichnung in dem 1793 publizierten Artikel »An Attempt to Improve the Evidence of Medicine« des schottischen Arztes George Fordyce. In Großbritannien wurde eine der ersten kontrollierten klinischen Studien durchgeführt. Schon 1753 veröffentlichte James Lind die Ergebnisse seines Versuchs, Skorbut mit Orangen und Zitronen zu behandeln.

Im deutschsprachigen Bereich führte im Jahr 1848 der in Wien tätige, ungarische Arzt Ignaz Semmelweis (1818–1865) erstmals die »systematische klinische Beobachtung« in die medizinische Forschung ein.

Das 1972 erschienene Buch »Effectiveness and Efficiency: Random Reflections on Health Services« von Archie Cochrane, einem britischen Epidemiologen, markiert den Beginn der aktuellen internationalen Bemühungen um EbM. Seine weiteren Arbeiten führten zu einer zunehmenden Akzeptanz von klinischer Epidemiologie und kontrollierten Studien. Cochrane selbst erlebte jedoch die Gründung der EbM-Bewegung nicht mehr. Seine Bemühungen wurden jedoch dadurch gewürdigt, dass ein internationales Netzwerk zur Wirksamkeitsbewertung in der Medizin – die Cochrane Collaboration – nach ihm benannt wurde.